Genų terapija yra svarbi technika, naudojama gydant ar užkertant kelią genetinėms ligoms, įvedant trūkstamų ar trūkumų turinčių genų genus. Kai kurias ligas galima išgydyti įterpiant sveikus genus vietoje mutavusių arba trūkstamų genų, atsakingų už ligą. Genų terapija dažniausiai taikoma somatinėms ląstelėms, o ne lytinėms ląstelėms, ir ją galima suskirstyti į du pagrindinius tipus, pavadintus Ex vivo genų terapija ir In vivo genų terapija. Pagrindinis skirtumas tarp Ex vivo ir In vivo genų terapijos yra tas terapiniai genai yra perkeliami į in vitro ląstelių kultūrų ir vėl įtraukiamos į paciento terapiją ex vivo kol genai pristatomi tiesiai į paciento audinius ar ląsteles, nekultivuojant ląstelių in vitro in vivo genų terapija.
TURINYS
1. Apžvalga ir svarbiausias skirtumas
2. Kas yra „Ex Vivo“ genų terapija
3. Kas yra „In Vivo“ genų terapija
4. Šalutinis palyginimas - „Ex Vivo“ ir „In Vivo“ genų terapija
5. Santrauka
Ex vivo genų terapija yra genų terapijos rūšis, apimanti paciento ląstelės modifikavimą iš išorės ir jos pakartotinę įvedimą pacientui. Ląstelės kultivuojamos laboratorijose (už paciento kūno ribų), įterpiami genai. Tuomet atrenkami stabilūs transformantai ir vėl įvedami į pacientą ligai gydyti. Ex vivo genų terapija gali būti taikoma tik tam tikriems ląstelių tipams ar pasirinktiems audiniams. Kaulų čiulpų ląstelės yra ląstelės, dažnai naudojamos ex vivo genų terapijai.
Yra keli pagrindiniai Ex vivo genų terapijos etapai:
Atliekant genų terapiją ex vivo, nešikliai arba vektoriai yra naudojami genams pristatyti į tikslines ląsteles. Sėkmingas genų tiekimas priklauso nuo nešiklio sistemos, o svarbūs vektoriai, naudojami atliekant ex vivo genų terapiją, yra virusai, kaulų čiulpų ląstelės, žmogaus dirbtinė chromosoma ir kt. Palyginti su in vivo genų terapija, ex vivo genų terapija neapima neigiamų imunologinių reakcijos paciento kūne, nes atlikta genetinė korekcija in vitro. Tačiau sėkmė priklauso nuo to, ar stabilus korekcinio geno įsisavinimas ir ekspresija paciento kūne.
01 paveikslas: Ex vivo genų terapija
In vivo genų terapija yra technika, apimanti tiesioginį genų tiekimą į paciento kūno audinio ląsteles genetinėms ligoms gydyti. Jis gali būti naudojamas daugelyje žmogaus kūno audinių, įskaitant kepenis, raumenis, odą, plaučius, blužnį, smegenis, kraujo ląsteles ir kt. Į terapinius genus pacientas įveda virusinius ar nevirusinius vektorius. Tačiau sėkmė priklauso nuo kelių veiksnių, tokių kaip veiksmingas terapinių genų, nešančių vektorius, įsisavinimas tikslinėse ląstelėse, genų tarpląstelinis skilimas tikslinėse ląstelėse ir genų įsisavinimas branduolyje, geno ekspresijos galimybės ir kt..
02 paveikslas: In vivo genų terapija
„Ex Vivo“ vs „In Vivo“ genų terapija | |
Ex vivo genų terapija yra genų terapijos rūšis, atliekama paciento kūne. Genų modifikacija atliekama už kūno ribų. | In vivo genų terapija yra dar viena genų terapijos rūšis, kuri atliekama tiesiogiai, kai kūne vis dar yra pažeistų ląstelių. Genai keičiasi, kai jie vis dar yra kūno viduje. |
Izoliacija ir auginimas | |
Pažeistos ląstelės yra išskiriamos ir auginamos laboratorijoje. | Pažeistos ląstelės laboratorijoje nėra išskirtos ar auginamos. |
Transformandų pasirinkimas | |
Prieš pakartotinį įvedimą parenkami stabilūs transformantai. | Neįmanoma pasirinkti stabilių transformatorių. |
Neigiamas imunologinis atsakas | |
Šis metodas nesukelia neigiamos imunologinės reakcijos paciento kūne. | Šis metodas sukelia neigiamą imunologinį atsaką paciento kūne. |
Gydomieji genai į paciento kūną įvedami kaip tam tikrų ligų gydymo priemonė. Jis yra žinomas kaip genų terapija ir gali būti atliekamas dviem būdais, būtent, ex vivo genų terapija ir in vivo genų terapija. Skirtumas tarp ex vivo ir in vivo genų terapijos yra tas, kad genų įterpimas į ex vivo genų terapiją atliekamas ląstelių kultūrose, esančiose išorėje paciento kūne, ir pataisytos ląstelės vėl įvedamos pacientui, o in vivo genų terapijos genai įvedami tiesiai į vidiniai tiksliniai audiniai neišskiriant ląstelių. Abiejų procesų sėkmė priklauso nuo stabilios terapinių genų įterpimo ir transformacijos į paciento ląsteles.
Nuoroda:
1. Kas yra genų terapija? - „Genetikos namų nuoroda“. JAV nacionalinė medicinos biblioteka. Nacionaliniai sveikatos institutai, n.d. Žiniatinklis. 2017 m. Balandžio 24 d.
2. “Ex vivo ir in vivo genų terapijos klinikinės sėkmės įvertinimas | JYI - bakalauro tyrimų žurnalas. “ JYI bakalauro tyrimų žurnalas. N.p., n.d. Žiniatinklis. 2017 m. Balandžio 24 d
3. Crystal, Ronald G. „In vivo ir ex vivo genų terapijos strategijos navikams gydyti naudojant adenoviruso genų pernešimo vektorius“. „SpringerLink“. „Springer-Verlag“, n.d. Žiniatinklis. 2017 m. Balandžio 24 d
Vaizdo mandagumas:
1. „ExVivoGeneTherapy pl“ Autorius: „Pisum na podstawie pracy“ Lizanne Koch - Savas darbas (CC BY-SA 3.0) per „Commons Wikimedia“
2. „In vivo genų terapija“ - Lizanne Koch - „Savas darbas“ (CC BY-SA 3.0) per „Commons Wikimedia“ - „Pisum na podstawie pracy“